近年来，中国大陆简化了处方药临床试验和审批的监管方案，使得国内和国外生产商的许多具有迫切需求的疗法逐步惠及患者。
过去五年，中国大陆医疗保健系统领导开足马力，在缩短新药在国内市场与西方市场之间可及性的滞后问题中取得了重大进展。
在国内加速批准的一个主要障碍是药企为了补充全球试验产生的临床证据，必须遵循国内严格的注册要求开展临床试验。为了解决这一痛点，药品审评中心 (CDE) 于 2017 年宣布，将接受基于境外多中心试验的临床试验数据提出的上市申请[1]，但要获得新药或标签扩展的批准，开发者还需要满足 CDE 的一些具体要求。
次年，中国政府成立了由国务院 (SC) 和国家卫生健康委员会 (NHC) 专家组成的工作委员会，旨在甄别已在西方市场获批准而在中国大陆急需的一些药物，具体包括用于缺乏有效治疗选择的罕见病和危重疾病的药物，以及在治疗危重疾病方面明显优于现有疗法的药物[2]。同时，CDE 还建立了促进此类批准的特设通道。在三年的时间内，工作组发布了一份包括 81 种药物的清单（分三批公开），其中一半以上用于治疗缺乏有效治疗选择的罕见适应症[2-5]。纳入清单的药物中有超过 60% 随后被批准用于目录中的适应症，表明该市场需要更新的和更有效的治疗选择。
为进一步加速审批进程，2020 年，CDE 采取了更开放的做法，将相关规定不仅限于工作组确定的药物。CDE 还发布了接受药品境外临床试验数据的指导原则。指导原则指出，由于审查流程根本目的是确定药品在目标人群中的安全性和有效性，因此基于这些风险-获益评估的结果，确定现有临床证据是否支持在中国大陆患者中使用或者是否需要额外数据。
图 2：审查流程中涉及的关键步骤和可能的结果[6]
我们的研究表明，许多患者（特别是患有罕见疾病和/或现有治疗方案无效的患者）已从修订后的条款中获益。
表1：列举部分适应症及产品根据境外临床试验数据在中国大陆获得批准/标签扩展（来源：CDE.org、科睿唯安分析）
“双赢”局面
中国的监管官员不仅在持续努力建立稳健的审批程序，确保创新疗法更快地进入中国大陆，同时，他们还在争取改善患者对创新疗法的可及性和负担能力，包括将此类疗法纳入国家医保药品目录 (NRDL) ，以及通过惠民保（补充商业保险）等其他创新渠道获得此类疗法。此外，NMPA 还建立了海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，以在试点地区加速审批急需的、基于真实世界临床证据的进口药品。
综上所述，最近的改革和规定包括：
- 加速中国大陆更快地获得许多创新和改进的疗法
- 增加可选治疗方案的数量，特别考虑到对现有治疗选择耐药和/或缺乏有效治疗选择而无法满足医疗需求的特定患者群体
- 允许跨国公司 (MNC) 通过多种路径进入利润丰厚的市场。
参考文献
[1]Opinion on deepening the reform of the review and approval system and encouraging the innovation of drugs and medical devices, October 2017.
[2]Opinion on the list of new drugs marketed overseas urgently needed in China, August 2018.
[3]First list of overseas new drugs urgently needed in clinical practice, November 2018.
[4]Second list of overseas new drugs urgently needed in clinical practice, May 2019.
[5]Third list of overseas new drugs urgently needed in clinical practice, November 2020.
[6]Clinical technical requirements for overseas drugs not yet imported to China, October 2020.
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