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长效及替代给药方案的关键准入要点

长效及替代给药方案的关键准入要点

在与制药和生物技术团队的对话中,我们有时会听到一些关于支付方价值驱动因素的反复出现的假设。许多人认为,便利性或依从性获益是溢价或市场准入的理由,但从支付方的角度来看,这些说法并非总是站得住脚。让我们来剖析三个常见的误解,以及支付方的真实想法。

  1. “更便利”≠“更有价值”

生产商有时会为那些提供更高便利性或更好依从性的产品收取溢价:例如用片剂替代皮下注射剂,用自动注射器替代小瓶,或延长给药间隔(例如,每三个月一次而不是每月一次)。

问题是什么?当疗法被描述为“更便利”时,美国支付方会希望看到证据。用药便利性本质上是主观的,对一个患者来说更容易的事情,对另一个患者来说可能并非如此。 支付方必须依赖客观的结果来为价格溢价提供理由。

简而言之:支付方为临床/健康结果付费。除非便利性能明确改善健康结局或降低短期成本,否则便利性无法支持溢价。

  1. “更好的依从性”必须得到证实

许多生产商将长效或替代给药产品定位为依从性解决方案。然而,临床试验在高度受控的环境下进行,往往无法真实反映真实世界的依从性。依从性最好在上市后使用真实世界证据(RWE)进行衡量。

有两个常见的陷阱:

  • 改善空间有限: 在某些治疗领域,现有疗法的依从性已经很高,几乎没有可衡量的改进空间。例如,根据科睿唯安的理赔报销数据显示,每日口服 HIV 治疗药物必妥维(BIKTARVY)的依从性超过 84%,这表明依从性可能不是该人群中的主要未满足需求。[1]
  • 假设延长给药间隔等于更好的依从性:给药间隔的延长并不必然带来依从性提升。每个患者的体验都不同,依从性受到众多行为、临床和后勤因素的影响。每月一次的方案可能不会优于每周或每日一次的方案,尤其是在考虑到医疗福利与药学福利覆盖范围的差异、由医疗保健专业人员(HCP)给药与自行给药的差异以及其他真实世界的复杂性时。
  • 数据获取延迟:我们的咨询团队经常看到的另一个陷阱是证据生成和市场准入之间的时间错配。RWE 在上市时无法获得,需要时间来收集。然而,如果由于覆盖范围受限导致初始使用率缓慢,那么生成真实世界的依从性或结局数据需要更长的时间。对于患者人群少、数据积累本身就较慢的利基或罕见适应症,这种情况尤其具有挑战性。
  1. 支付方究竟为哪些结果付费?

由于成员平均每 2–3 年更换一次保险计划,支付方更关注 1–2 年内能够产生直接节省的结果,而非长期预测。

以精神分裂症为例。口服抗精神病药物的依从率为 70%-75%[[2],不依从可能导致急诊和住院。长效注射剂(LAI)在第一年能显著减少复发,真实世界研究表明,其住院费用节省可抵消部分新增药物成本。[3]

在这种情况下,支付方接受价格溢价,因为结局能转化为短期的、可衡量的节省。

要点:像支付方一样思考

当生产商声称“依从性更优”或“用药便利性更大”时,支付方通常会以审慎、怀疑的态度看待此类主张。支付方会要求:

  1. 拿出数据。不要只是声称依从性好——要证明这一点。
  2. 拿出短期节省的数据。 长期结局听起来不错,但我对今年的预算负责。

如果您是生产商

  1. 便利性≠依从性。在大多数情况下,没有更好的结局,支付方是不会支付溢价的。
  2. 检查基线。 如果依从性已经很高,您的机会可能有限。
  3. 更好的依从性≠更好的结局。 疗效和作用持续时间各不相同。
  4. 量化近期影响。 关注短期成本节省和可量化的结果。

结语

支付方会为“用药便利性”付费吗?不尽然。他们更看重的是证据,以及能够在短期内实现的经济影响。制胜策略是将便利性或依从性的提升与可衡量的、短期内可实现的临床价值和经济价值直接联系起来。

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[1] 科睿唯安:HIV 治疗算法医保理赔数据分析,2025 年 8 月。

[2] 科睿唯安精神分裂症疾病格局和预测报告

[3] Cai C. J Managed Care Specialty Pharmacy 2024 (链接)

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