一种药物，七个名称：药物竞争情报数据背后隐藏的复杂性

2018 年 3 月，Celgene 以 90 亿美元完成对 Juno Therapeutics 的收购，从而获得当时名为 JCAR017 的嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法项目的全部权益。一年后，百时美施贵宝以 740 亿美元收购了 Celgene，该资产也随之易主。截至 2021 年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了该药物，其使用的名称是业内大多数人在其开发过程中从未听闻过的：lisocabtagene maraleucel，商品名为 Breyanzi。^{1, 2, 3, 4}

如今，Breyanzi 是唯一获批用于治疗五种不同癌症类型的 CAR-T 疗法。这也恰好说明了为什么建立一个可靠的药物竞争情报数据库如此困难——以及为什么经整理的情报与原始数据汇总之间的差异，对于依赖于此的每一项决策而言都至关重要。⁵

为什么药物命名会使药物数据如此复杂

一种药物从学术实验室经由初创公司、收购方直至全球制药公司，它在每个阶段都会累积不同的标识符。每一个标识符在其出现的背景下都是正确的。每一个都出现在不同类型的信息来源中。这些标识符之间并不会自动建立关联。

对于 lisocabtagene maraleucel，这些标识符包括：

Lisocabtagene maraleucel – 国际非专利名称（INN），是监管申报文件和同行评审期刊中的标准名称^1,6
Breyanzi – 商业宣传和支付方承保政策中使用的商品名⁷
Liso-cel – 在医学会议和临床文献中成为标准用法的简称⁸
JCAR017 – Juno Therapeutics 的原始研发代号，出现在早期试验注册和开发阶段出版物中^{2, 9}
BMS-986387 – Celgene 收购案后启用的管线标识符，出现于公司内部及监管申报文件中
抗 CD19 CAR-T 疗法 – 早期专利和临床前研究中使用的描述性术语
SCRI-CAR19v1 – 研究者发起的转化研究中所使用的构建体名称

一名搜索“JCAR017”的生物制药分析师和一名搜索“Breyanzi”的同事，他们研究的是同一项资产。建立这种关联需要的不仅仅是关键词匹配，而是需要一个实体解析框架，且该框架需由真正了解药物开发如何运作的人员来构建和维护。

公司名称的变更速度不亚于药物名称

Breyanzi 背后的所有权链造成了第二层解析复杂性，因为链中的每家公司根据文件的撰写时间和地点的不同而以不同的名称出现。

Juno Therapeutics 作为创始公司，在主要信息来源中以 Juno Therapeutics、Juno Therapeutics Inc.、Juno Therapeutics LLC和Juno（Celgene）等形式出现，这些变化是由其生命周期阶段和公司变更所致。Celgene 于 2018 年初完成了对 Juno 的收购，在不同信息来源中被索引为 Celgene、Celgene Corporation、Celgene Corp.、Celgene Inc.、Celgene/BMS 以及股票代码 CELG。百时美施贵宝在 2019 年以 740 亿美元收购 Celgene 后的当前所有者，以 Bristol Myers Squibb Company、Bristol-Myers Squibb 和 BMS 等形式出现。^{4,10, 11,12}

若要追溯某项药物是由谁、何时以及在哪个企业实体下开发的，就需要同时解析药物标识符、公司名称和所有权变迁的时间线。这三个层面中的任何一个出现匹配遗漏，都会导致项目归属错误、竞争历史缺失或是对收购资产价值的误判。

多个获批适应症，数十个适应症同义词

单一资产的临床复杂性增加了第三层难度。自 2021 年以来，lisocabtagene maraleucel 已获得 FDA 批准用于五种适应症：^{1, 5}

大 B 细胞淋巴瘤（首次获批，2021 年 2 月）
慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（2024 年 3 月）⁸
滤泡性淋巴瘤（2024 年 5 月）⁶
套细胞淋巴瘤（2024 年 5 月）⁸
边缘区淋巴瘤（2025 年 12 月）⁵

这些适应症中的每一种在医学文献中都有其自身的术语。弥漫性大 B 细胞淋巴瘤在文献中的表述有 DLBCL、DLBCL NOS 或侵袭性非霍奇金淋巴瘤。滤泡性淋巴瘤表述为 FL、FNHL 或小滤泡中心细胞淋巴瘤均可。边缘区淋巴瘤在不同信息来源中分为 MZL、MALT 淋巴瘤和黏膜相关淋巴组织淋巴瘤。

更复杂的是，并非每个信息来源都涵盖每一个适应症。早期的期刊主要关注最初的 DLBCL 项目。监管申报文件反映的是递交申请时的获批人群。会议摘要描述的试验队列往往是对应数年后才获批的适应症。只有将所有这些碎片信息跨时间线连接起来，才能还原完整的临床全貌。

大规模精选医药情报的呈现方式

Cortellis Competitive Intelligence 持续追踪超过 101,000 种管线药物和超过 32,000 种处于早期研究阶段的药物，其覆盖范围横跨 3,000 多种疾病、690 多万项专利和 316,000 多份公司档案，贯穿整个药物开发生命周期。只有当基础数据被正确关联时，如此规模的数据才具有价值。¹³

Cortellis 中的每一条记录都反映了一套围绕三大基础构建的整理流程。领域专家对信息来源进行审查和验证，解决自动汇总无法捕捉的模糊之处。通过贯彻统一的编辑标准，确保企业自行披露的管线数据与同行评审的期刊数据具有同等可靠性。并且，本体索引将每个别名、研发代号、品牌名称和描述性术语映射到单一权威实体——涵盖超过 700 种同行评审期刊、超过 100 场科学会议、全球 7 大主要专利局以及包括 FDA、欧洲药品管理局（EMA）、日本药品和医疗器械管理局（PMDA）和澳大利亚药品管理局（TGA）在内的主要监管机构。

至关重要的是，历史记录得以保存。一个在 2016 年使用的标识符，到 2026 年仍然能关联到最终获批的产品。一家经过两次收购而被并入的公司，其完整的研发历史仍然得以延续。搜索“MALT 淋巴瘤”与搜索“边缘区 B 细胞淋巴瘤”会返回相同的结果。

Liso-cel 的案例并非个案。在 Cortellis 数据库追踪的超过 101,000 个项目中，这种情况更接近于常态。

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Cortellis 内容分析部的 Suzanne Bodiam 为本文提供了支持。