减肥、糖尿病、肿瘤、罕见病及蛋白质降解领域的预期突破有望重塑患者治疗方式
英国伦敦，2026 年 1 月 6 日 —— 科睿唯安（纽交所股票代码：CLVT）今天发布 2026 年度《最值得关注的药物预测》报告，聚焦 11 种未来一年有望产生重大临床影响并具备商业成功潜力的药物。报告重点关注可能重塑代谢性疾病、肿瘤、免疫、罕见病及神经系统疾病治疗方式的药物，它们在五年内最有潜力取得商业成功或变革治疗方式。《最值得关注的药物预测》年度报告持续发掘重新定义患者治疗的药物，迄今共推介逾 110 种药物，已成为追踪制药行业创新动态的权威资源。
报告依托科睿唯安整合的数据资产与人工智能驱动的信息分析，遴选有望成为重磅炸弹药物或推动治疗方式变革的新兴疗法。报告深刻反映了科学进步、监管变革与竞争格局演变之间的相互作用，揭示了企业在日益复杂的全球市场面临的挑战。
科睿唯安生命科学与医疗健康事业部总裁 Henry Levy 表示：“2026 年制药行业格局将同时呈现前所未有的创新活力与日益加剧的复杂性。从代谢性疾病到罕见病，再到精准疗法领域，预判新兴趋势、洞悉患者需求与市场动态变化的能力至关重要。今年《最值得关注的药物预测》报告不仅聚焦有望变革治疗方式的疗法，更揭示了塑造行业发展的宏观趋势。企业借助整合型情报与先进分析技术，可做出更具洞察力的决策，优先推进具有重要意义的创新，最终更快地为患者带来变革性疗法。”
报告发现，在快速演变的医疗健康环境中，突破性科学与以患者为中心的解决方案正深度融合。2026 年最值得关注的药物包括：
Orforglipron，由礼来公司开发，用于治疗肥胖症与 2 型糖尿病。一种每日一次的口服小分子 GLP-1 受体激动剂，适用于超重/肥胖和 2 型糖尿病的治疗，同时也在研究用于治疗肥胖患者的阻塞性睡眠呼吸暂停和高血压。
Retatrutide，由礼来公司开发，用于治疗肥胖症和 2 型糖尿病。
一种每周一次皮下注射的 GLP-1、GIP 和胰高血糖素三重受体激动剂，用于管理超重、肥胖和 2 型糖尿病，同时也在评估用于骨关节炎、腰痛、心血管和肾脏并发症、非酒精性脂肪性肝病/代谢相关脂肪性肝炎以及与肥胖相关的睡眠呼吸暂停。
Exdensur (depemokimab)，由葛兰素史克开发，用于治疗哮喘。
一种靶向 IL-5 的单克隆抗体，每年皮下注射两次，用于治疗青少年和成人哮喘，同时也在研究用于慢性鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性肉芽肿性多血管炎和高嗜酸性粒细胞综合征。
Icotrokinra，由强生公司开发，用于治疗斑块状银屑病。
一种 IL-23 受体拮抗剂，每日一次口服，用于治疗斑块状银屑病，同时也在评估用于银屑病关节炎和溃疡性结肠炎。
VOYXACT® (sibeprenlimab)，由大冢制药开发，用于治疗免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）。
一种靶向 APRIL 的单克隆抗体，每四周皮下注射一次，用于治疗免疫球蛋白 A 肾病，同时也在评估用于治疗干燥综合征。
Tolebrutinib，由赛诺菲开发，用于治疗多发性硬化症。
一种布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，每日一次口服，用于治疗非复发型继发进展性多发性硬化症。
Gedatolisib，由 Celcuity 公司开发，用于治疗乳腺癌。
一种泛 PI3K/mTOR 抑制剂，在 28 天周期内每周静脉注射一次（连续三周），用于治疗 HR阳性 /HER2 阴性转移性乳腺癌，同时也在评估用于转移性去势抵抗性前列腺癌。
INLEXZO™ (TAR-200)，由强生公司开发，用于治疗膀胱癌。
一种抗代谢核苷类似物，通过 TAR-200 药物递送系统膀胱内给药，每三周一次（诱导期），之后每 12 周一次（维持期），用于治疗卡介苗无应答的高风险非肌层浸润性膀胱癌，同时也在评估用于肌层浸润性膀胱癌。
Relacorilant，由 Corcept Therapeutics 公司开发，用于治疗卵巢癌和皮质醇增多症。
一种选择性糖皮质激素受体拮抗剂，每日口服，用于治疗铂类耐药卵巢癌、库欣综合征以及与肾上腺腺瘤或增生相关的皮质醇增多症，同时也在评估用于前列腺癌。
BGB-16673，由百济神州开发，用于治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤。
一种靶向 BTK 的嵌合降解激活化合物，每日一次口服，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤，同时也在研究用于华氏巨球蛋白血症、其他 B 细胞恶性肿瘤（包括套细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤）以及慢性自发性荨麻疹。
Mezigdomide，由百时美施贵宝开发，用于治疗多发性骨髓瘤。
一种第二代 CELMoD 疗法，口服用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。其设计旨在降解 Ikaros 和 Aiolos（造血细胞发育中的关键转录因子），从而产生抗骨髓瘤和免疫刺激双重效应。
报告深入分析了制药行业在多个前沿治疗领域的发展趋势。在代谢性疾病领域，新一代疗法正推动口服给药技术进步、新型激素机制研发及合并症治疗应用拓展。随着肥胖症药物销售额预计到 2035 年将达 1,500 亿美元，企业需证明真实世界疗效、妥善应对支付方考量，并通过安全性、便利性和临床价值构建差异化竞争优势。
罕见病药物研发正从肿瘤领域扩展到神经系统、精神病学及血液病领域。要在患者规模极小的罕见病药物领域取得成功，不仅需要实现早期患者识别、精准患者参与及循证研发模式，还要应对美国和欧洲日益复杂的监管路径。精准肿瘤学与免疫学同样取得突破，蛋白降解剂、口服免疫制剂及新一代靶向疗法等创新技术正提升治疗特异性，并改善患者可及性。
报告强调给药技术创新日益重要，包括缓释制剂和注射剂的口服替代方案，这些技术能提升患者依从性并改善真实世界疗效。与此同时，中国大陆正崛起为关键商业市场和全球创新源泉，中国大陆研发机构正推进竞争性疗法，重塑全球肿瘤学、代谢性疾病和免疫学疗法的战略格局。
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方法论
《2026 年最值得关注的药物》报告旨在遴选五年内有望成为重磅炸弹药物或显著改变治疗方式的疗法，其中重磅炸弹药物定义为年销售额达 10 亿美元。逾 160 位科睿唯安分析师运用 10 个整合的人工智能增强数据集，覆盖完整研发与商业化生命周期，对数百种疾病及市场的数百种药物进行评估。每种疗法均结合临床与商业环境进行评估，考量因素包括获批/上市时间、试验结果、监管状态、市场动态及竞争格局。
候选药物涵盖二期/三期研发阶段、预注册阶段、注册阶段及 2026 年初上市的疗法。综合销售预测、临床趋势及专家判断，最终遴选出 11 款 2026 年最值得关注的药物。入选药物适用性经过了基于人工智能技术的验证。药物按主题分类，涵盖代谢创新、女性健康、罕见病与慢性病、蛋白降解剂等领域。药物概况基于科睿唯安行业格局与预测报告、Cortellis 销售及临床数据、专家访谈、同行评审文献及区域分析。
数据来源与贡献者
科睿唯安的分析报告依托备受全球生命科学客户信赖的整合数据集和工具。关键来源包括科睿唯安 Cortellis 竞争情报数据库、流行病学情报、BioWorld、Cortellis 全球药政法规情报数据库、Cortellis 临床试验情报数据库、Cortellis 交易情报数据库、真实世界数据与分析，以及 DRG 市场评估（包括疾病概览与预测报告、市场准入与报销、中国市场深度报告）。这些资源结合专业分析师的洞察，为识别最有可能在 2026 年改变患者治疗并塑造全球医药市场的药物奠定了全面、透明的基础。
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